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Histoire de la médecine
Naissance de la thérapie génique
Alain Fischer le 20-11-17

Histoire contemporaine de la médecine. L'histoire de la thérapie génique est aussi courte que tumultueuse, depuis des espoirs initiaux inconsidérés jusqu'à son premier succès dans les années 2000 : pour la première fois, un déficit immunitaire congénital était corrigé de façon stable et durable.

La thérapie génique exerce un effet attractif du fait de son potentiel de corriger des maladies par des gènes. Apporter au sein des cellules déficientes une copie normale d'un gène muté au cours d'une maladie héréditaire, inhiber ou modifier l'expression d'un gène pathologique, corriger directement la mutation d'un gène ou conférer une propriété thérapeutique à une cellule par l'introduction d'un gène naturel ou artificiel sont autant d'objectifs de la thérapie génique.
Conçu initialement au début des années 1970 comme un moyen de corriger une maladie héréditaire, l'idée de l'appliquer au traitement de cancers, voire de maladies dégénératives, a rapidement émergé.

Un peu d'histoire…
Son histoire est encore courte, de l'ordre de 35 ans, elle a suscité beaucoup d'espoirs inconsidérés, d'annonces infondées, de déboires mais finalement les premiers succès ont été obtenus dans…