Parmi les innovations médicales récentes, les CAR-T cells sont une nouvelle option porteuse d’espoir pour lutter contre certaines hémopathies rebelles ou réfractaires. Ces « cellules T porteuses d’un récepteur chimérique » sont issues de thérapies géniques. Elles sont fabriquées à partir des lymphocytes T du patient qui, une fois modifiés génétiquement et réinjectés injection unique), sont capables de reconnaître et de détruire spécifiquement les cellules cancéreuses. Deux d’entre elles, Yescarta (Gilead) et Kymriah (Novartis), ont obtenu une AMM en 2018 dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B ou du lymphome diffus à grandes cellules B. Si la HAS a rendu un avis favorable à leur remboursement, elle souligne l’incertitude quant à leur efficience, et reste attentive aux données en vie réelle car on n’a pas à ce jour de résultats à moyen et long termes (12 mois de recul seulement). Par ailleurs, leur coût est très élevé. Dans ce contexte, la HAS demande que des informations complémentaires lui soient fournies annuellement. Des données en vie réelle issues d’un registre commun aux CAR-T cells permettront de vérifier efficacité, tolérance et qualité de vie. L’occasion d’évaluer également l’efficience et l’impact organisationnel dans les conditions réelles d’utilisation de ces 2 traitements, enjeu majeur pour la fixation ou la réévaluation de leur prix. Christian Deleuze