Thérapies ciblées, géniques ou cellulaires, immunothérapie, de nouveaux traitements médicamenteux révolutionnent certaines prises en charge (mélanome, cancer du poumon, leucémie, lymphome). L’enjeu pour les agences sanitaires : suivre ces innovations à fort potentiel mises à la disposition des malades de manière précoce (ATU), et les réévaluer rapidement pour vérifier leur intérêt et leur innocuité sur le long terme. L’importance du sujet mérite de la transparence sur le parcours de développement de ces produits, surtout aux prix revendiqués par les laboratoires. Se pose la question de la soutenabilité financière de leur prise en charge. Il est crucial de faire la différence entre innovations décisives et simples nouveautés. Pour y parvenir, la HAS publie le plan d’actions qu’elle a élaboré : rendre des avis conditionnels le temps de lever les incertitudes ; suivre les médicaments en vie réelle pour vérifier les promesses initiales ; faire en sorte de mieux accompagner l’innovation (se concentrer sur des évaluations à forte valeur ajoutée et notamment promouvoir les procédures d’évaluation accélérées dites fast tracking) ; impliquer systématiquement patients et usagers ; renforcer la transparence sur les délais et sur les études post-inscription et enfin accroître la coopération européenne pour mutualiser les savoirs. Christian Deleuze
