La contribution majeure des lauréates permettra un jour peut-être de corriger les mutations responsables des maladies génétiques héritées ou acquises. Mais la technique qu’elles ont développée est d’ores et déjà largement répandue dans les laboratoires de recherche pour la création de modèles cellulaires ou animaux de maladies génétiques ou de cancers.
Dans la boîte à ouvrage du genome editing, on trouvait déjà deux types d’aiguilles à retricoter l’ADN : les protéines à doigt de zinc (zinc finger proteins) et des enzymes de restriction artificielles appelées TALEN, contenant un domaine de liaison à l’ADN (TALE) et un domaine ayant la capacité de cliver la double hélice.
Avec l’outil CRISPR/Cas9, la nucléase Cas9 reconnaît un...