Intégrer l’expérience et les attentes des patients à la gestion des affections chroniques est un défi. Pour y parvenir, l’appréhension de l’impact de la maladie et de son traitement peut être complétée par la mesure de certaines données plus « personnelles ».
Avec l’arrivée des biothérapies, l’objectif thérapeutique est repoussé toujours plus loin. On vise aujourd’hui la cicatrisation muqueuse endoscopique, voire trans­murale et histologique.
Mais ces objectifs ne sont pas forcément partagés par le patient qui, lui, espère le retour à une vie « normale ». Bien que leurs évolutions soient généralement parallèles, cicatrisation muqueuse et qualité de vie satisfaisante (absence de handicap fonctionnel) ne sont pas toujours synonymes. Ces 2 paramètres ne sont pas parfaitement corrélés. Les indicateurs de santé perçue ou « patients-reported outcomes (PRO) » sont apparus dans les maladies inflammatoires chroniques intestinales (MICI) il y a une vingtaine d’années à la suite des recommandations de la FDA en 2006. Il s’agit de « toute mesure de l’état de santé du patient rapportée directement par lui-même, sans interprétation du médecin ou d’une tierce personne ». Ces mesures recueillies le plus souvent via des questionnaires standardisés validés, aux propriétés psychométriques bien établies, ont fait l’objet de recommandations visant à promouvoir leur bonne utilisation,1 notamment par les agences d’enregistrement des médicaments.
Une telle prise en compte du point de vue des patients s’est particulièrement développée avec l’utilisation croissante des instruments de mesure de la qualité de vie liée à la santé (Health Related Quality of Life) qui se sont multipliés de façon exponentielle dans les années 1990, en particulier dans le monde anglo-saxon. Ces questionnaires peuvent être génériques : spécifiques d’une maladie (par exemple, le QLQ-C30 pour le cancer), d’un symptôme (le Brief Pain Inventory [BPI] pour la douleur), ou encore d’un traitement (FACT-Taxanes). Ainsi, les PRO sont l’ensemble des perceptions, plaintes ou manifestations symptomatiques recueillies par le biais de formulations préétablies et standardisées, ils reflètent une certaine conception de l’état interne des malades. C’est pour le médecin un élément de connaissance supplémentaire susceptible de l’éclairer et le guider.
Dans les MICI, les PRO explorent principalement cinq domaines : symptômes digestifs, manifestations extra-intestinales, comportements adaptatifs, impact sur la qualité de vie (travail/école, famille et relations sociales) et sphère émotionnelle (anxiété/dépression).2 Ils sont de 2 types : les PRO-1 qui traduisent l’impact de la maladie sur la vie socioprofessionnelle du patient, et les PRO-2 liés aux symptômes.3
 

Quel intérêt ?

Limites des PRO actuels

Quelle place en pratique ?

Enjeux futurs

Références
essentiel

Les PRO-1 explorent 5 aspects de la vie socio-professionnelle : fatigue, qualité de vie, handicap fonctionnel, productivité au travail et anxiété/dépression. Les PRO-2 sont liés aux symptômes.

Les nouveaux PRO-2 : douleur abdominale et fréquence des selles pour la MC versus rectorragies et fréquence des selles pour la RCH, ne sont pas complètement validés.

L’IBD Disk est un outil prometteur pour les PRO-1.

Le PRO est un enjeu majeur de la recherche future.