Traiter les leucémies aiguës pédiatriques en 2019

Les leucémies représentent un tiers des cancers pédiatriques avec environ 500 nouveaux cas par an en France.¹ Pour la très grande majorité, aucun facteur favorisant génétique ou environnemental n’est mis en évidence, la maladie survenant chez un enfant jusqu’alors sans antécédents particuliers. Dans une minorité de cas, des déterminants génétiques sont identifiés. Le rôle de causes environnementales dans l’émergence des leucémies n’est pas clairement démontré. Seules les expositions aux radiations ionisantes (radiothérapies, accidents nucléaires) et à certaines chimiothérapies cytotoxiques (étoposide, anthracyclines, alkylants) sont responsables d’une augmentation de l’incidence chez les sujets concernés.

On appelle leucémies différents types d’hémopathies malignes qui ont pour origine la transformation maligne d’une cellule hématopoïétique, responsable d’un envahissement de la moelle osseuse.
Les leucémies aiguës (LA) sont liées à l’expansion clonale de précurseurs médullaires qui, bloqués à un stade précoce de leur différenciation, ne peuvent plus devenir des cellules sanguines matures. L’amplification de ce clone se fait aux dépens de la moelle normale aboutissant à une insuffisance médullaire. Une LA correspond à un envahissement par des blastes supérieur ou égal à 20 %. Elles représentent la quasi- totalité des leucémies de l’enfant. Elles sont lymphoblastiques (LAL) dans 80 % des cas et myéloblastiques (LAM) dans 20 %. Les LAL ont un meilleur pronostic que les LAM. Actuellement, la survie à 5 ans est estimée à respectivement 90 % et 65 %.^{2, 3}
Parmi les LAL, celles de la lignée B prédominent (85 %) avec un pic de fréquence marqué entre 2 et 5 ans. Celles de la lignée T sont rares avant 5 ans et concernent surtout les préadolescents et adolescents de sexe masculin. Les LAM touchent toutes les tranches d’âge sans prédominance.
Les leucémies chroniques de l’enfant sont la leucémie myéloïde chronique⁴ et la leucémie myélomonocytaire juvénile⁵ (soit moins de 5 % des leucémies de l’enfant). Elles requièrent une prise en charge tout à fait spécifique.

La prise en charge des leucémies aiguës repose sur des équipes spécialisées, organisées pour assurer des soins continus au sein d’un réseau bien coordonné.
En France, 31 centres spécialisés de soins en cancérologie de l’enfant sont identifiés (sites de radiothérapie oncopédiatrique non comptés) et chacun est inclus au sein d’une des 7 organisations hospitalières interrégionales de recours en oncologie pédiatrique validées par l’Institut national du cancer. Ces centres sont bien répartis sur l’ensemble du territoire à l’exception de l’outre-mer où seule la Réunion en possède un.
Sitôt le diagnostic établi, le patient est accueilli...