Tofersen (maladie de Charcot) : nouvelle évaluation par la HAS

Qalsody vise à ralentir la progression d’une forme génétique rare de sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Charcot, associée à une mutation du gène SOD1. Ce traitement, qui suscite de forts espoirs chez les patients et leurs proches, a obtenu une AMM européenne, mais l’accès précoce avait été refusé par la HAS en 2024, faute de données convaincantes. Depuis lors, le laboratoire a transmis de nouvelles données, examinées par la CT dans le cadre d’une deuxième demande d’inscription en vue d’un remboursement en droit commun.

Les données cliniques n’apportent pas de démonstration robuste d’un bénefice de Qalsody sur l’évolution de la maladie. Il ne permet pas non plus d’établir son profil de tolérance à long terme. Toutefois, les nouvelles données en vie réelle disponibles ont conduit la CT à considérer que Qalsody est « susceptible de présenter un intérêt dans cette indication  ». Elles suggèrent en effet, chez certains patients, un bénéfice potentiel en termes d’efficacité clinique, d’effet biologique – notamment sur les taux de neurofilaments, qui sont à ce stade un critère de substitution non validé – ainsi qu’une tolérance acceptable à court terme.

Ces éléments, étayés par des avis d’experts et des témoignages de patients, ont conduit la Commission à rehausser l’évaluation du SMR à « faible conditionnel » dans l’indication revendiquée par le laboratoire, tout en considérant cependant que ce médicament n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V). Or, le passage d’un SMR jugé auparavant « insuffisant » à un SMR désormais qualifié de « faible » ouvre la possibilité d’un remboursement.

Dans le cadre de l’autorisation d’accès compassionnel en cours, la Commission recommande que la prescription de tofersen soit réservée aux neurologues exerçant dans les centres labellisés de la filière Filslan (Filière de santé sclérose latérale amyotrophique et autres maladies rares du neurone moteur), après validation en réunion de concertation pluridisciplinaire nationale de la filière. Elle recommande également que la prescription et la dispensation du traitement soient limitées aux professionnels exerçant dans un établissement de santé labellisé Filslan.

Par ailleurs, compte tenu des incertitudes persistantes, l’intérêt potentiel du traitement devra être confirmé par des données complémentaires à plus long terme. La CT prévoit une réévaluation dans un délai maximal d’un an.