Produire des preuves pour tous : l’oncogériatrie à l’épreuve de l’équité 

En octobre 2025, au Palais du Luxembourg, les résultats d’un essai clinique¹ ont été présentés au Sénat. Non pas devant des pairs dans un congrès scientifique, mais devant des parlementaires, des professionnels de santé, des représentants associatifs et des patientes. Des femmes de plus de 70 ans, qui avaient accepté de participer à la recherche, étaient là pour entendre ce que celle-ci avait appris à leur sujet et, d’une certaine manière, pour qu’on leur rende, en tant que patientes et citoyennes, ce qu’elles avaient contribué à produire. Ce moment mérite qu’on s’y arrête. Il dit que les personnes âgées atteintes de cancer ont le droit de savoir ce que la médecine sait – et ne sait pas – à leur sujet. Que la recherche clinique leur appartient autant qu’à ceux qui la conduisent.

L’essai en question, ASTER 70s, mené par Unicancer sous l’égide du groupe GERICO et publié dans The Lancet en août 2025,¹ apporte des résultats cliniques importants. Mais il révèle aussi comment la médecine produit ou ne produit pas des connaissances pour certaines populations. À partir de ce double constat, se pose une question qui déborde du champ biomédical  : la recherche clinique peut-elle être un outil d’équité en santé  ? Et si ce n’est pas le cas, que faudrait-il pour qu’elle le devienne  ?

En France, chaque année, près d’un tiers des cancers du sein surviennent après l’âge de 70 ans. Pourtant, pendant des décennies, cette population âgée a été quasi absente des essais cliniques qui fondent les décisions thérapeutiques.² Ce paradoxe n’est pas anecdotique  : il dit quelque chose de la façon dont la médecine choisit, souvent implicitement, les populations pour lesquelles elle produit des connaissances, en prenant comme référence un patient standard.

Au milieu des années 2000, l’observation des premières unités pilotes de coordination en oncogériatrie a mis en évidence cette situation.^3,4 L’exclusion des personnes âgées des essais n’a fait que rarement l’objet d’un questionnement explicite. Elle s’est inscrite dans des pratiques routinières  : patients jugés trop fragiles, trop polypathologiques ou trop complexes pour être inclus dans des protocoles conçus pour des populations plus jeunes et sélectionnées. Cette absence ne s’avérait pas alors problématique aux yeux des acteurs  : la recherche ne se posait pas la question de leur exclusion. Elle contribuait à l’organiser, en produisant une invisibilité qui n’était jamais explicitement posée comme telle. L’urgence était le dialogue entre le monde de la cancérologie et celui de la gériatrie.

Ces enquêtes de terrain ont mis en évidence que cette situation ne relève pas uniquement de contraintes méthodologiques. Elle s’inscrit dans des différences de représentations et de cultures professionnelles. Dans les réunions de concertation pluridisciplinaire (RCP), oncologues et gériatres ne mobilisent pas les mêmes référentiels. De manière schématique, les premiers raisonnent en termes de protocoles, de survie globale, de critères d’éligibilité issus d’essais dont leurs patients âgés sont exclus ou peu pris en considération. Les seconds introduisent une autre lecture du patient  : son autonomie, ses comorbidités, sa trajectoire de vie, ses conditions concrètes d’existence, autant d’éléments écoutés avec intérêt, puis souvent mis de côté au moment de décider. Pour aller vite, ces deux rationalités coexistent sans toujours se rencontrer. Et, dans cet espace entre les deux, le patient âgé a trop souvent disparu de l’horizon de la recherche.

L’exclusion des personnes âgées de la recherche clinique ne se contente pas de produire une lacune  ; elle génère un cercle vicieux. Sans données spécifiques concernant, par exemple, le cancer du sein après l’âge de 70 ans, les médecins sont amenés à prescrire en appliquant à leurs patientes âgées des savoirs construits pour d’autres populations. Cette pratique devient une norme. La chimiothérapie adjuvante, efficace chez des femmes plus jeunes, est progressivement perçue comme légitime pour les femmes âgées aussi, sans que cette légitimité ne repose sur des preuves. Lorsque des chercheurs et des cliniciens tentent enfin de produire ces preuves, ils se heurtent à un obstacle inattendu  : les patientes refusent la randomisation. C’est ce qui s’est produit notamment avec l’essai britannique ACTION,⁵ conçu pour comparer chimiothérapie et observation chez les femmes de 70 ans et plus. Après dix mois dans 43 centres, seules quatre patientes avaient été incluses – le motif principal étant le refus de la randomisation par des patientes qui ne voulaient pas risquer de ne pas recevoir la chimiothérapie. L’essai européen CASA⁶ a connu le même sort, interrompu prématurément pour recrutement insuffisant. Ce double échec est parlant car il montre qu’une pratique sans preuve, répétée suffisamment longtemps, peut acquérir une légitimité qui la met à l’abri de toute remise en question.

ASTER 70s a rompu ce cercle en proposant un design d’étude différent  : non pas chimiothérapie «  contre rien  », mais chimiothérapie contre hormonothérapie seule, représentant une nouvelle alternative. Ce choix n’était pas seulement méthodologique. Dès sa conception, il a cherché à tenir compte du contexte social et clinique réel dans lequel vivaient les patientes.

Conduit sur 1 089 patientes âgées de 70 ans et plus atteintes d’un cancer du sein hormonosensible à haut risque génomique, ASTER 70s constitue ainsi la première grande étude randomisée de phase III spécifiquement dédiée à cette population.¹ Ses résultats sont nets  : l’ajout d’une chimiothérapie adjuvante à l’hormonothérapie n’améliore pas significativement la survie globale après un suivi médian de 7,8 ans, tandis qu’il multiplie par près de quatre la fréquence des effets indésirables sévères – 34  % contre 9  % dans le groupe hormonothérapie seule. Un tel résultat est rare dans la recherche clinique. Un essai qui démontre qu’une absence de bénéfice n’est pas un échec scientifique, c’est une preuve décisive que certains traitements exposent à des risques sans contrepartie démontrée. Dans une culture (bio)médicale qui valorise l’action, la preuve qu’il ne faut pas traiter est aussi précieuse que celle qu’il faut traiter.

Ce résultat ouvre aussi des questions plus larges sur les limites d’une médecine standardisée fondée sur des preuves construites pour d’autres, sur la nécessité d’organiser les soins de façon éthique en tenant compte de ce que la preuve dit, y compris donc quand elle dit qu’il faut s’abstenir.

Ce que ces chiffres ne disent pas entièrement, c’est ce que représente concrètement une toxicité sévère à 75 ou 80 ans  : fatigue persistante, perte d’autonomie parfois irréversible, maintien à domicile compromis, proches mobilisés au-delà de leurs forces, etc. Pour une femme âgée, les effets d’un traitement lourd ne se mesurent pas seulement en termes biomédicaux  : ils affectent ses conditions de vie, son environnement et ce qui lui reste possible. C’est précisément ce que l’évaluation gériatrique cherche à saisir, et ce que les essais classiques, en excluant ces patientes, ont rendu invisible. Cela signifie que des décisions fondées pendant des années sur des données issues de femmes plus jeunes ont pu être préjudiciables. Ce manque de preuves n’était pas neutre  : il a produit des inégalités.

Dans un contexte de forte tension sur l’offre de soins et de contrainte budgétaire, un résultat démontrant l’absence de bénéfice d’un traitement lourd et coûteux doit être reçu avec prudence. S’il peut soutenir une médecine plus juste, en évitant des toxicités inutiles, il peut aussi être interprété de manière réductrice comme une justification au non-recours au traitement, sans discussion individualisée avec la patiente. Dans un système sous contrainte tel que nous le connaissons aujourd’hui, la preuve peut être mobilisée dans des sens opposés. La preuve de l’absence de bénéfice moyen ne doit pas devenir un argument automatique de renoncement. Elle doit au contraire renforcer et élargir les espaces de décision partagée, en permettant de distinguer une désescalade thérapeutique fondée sur des données et discutée avec la personne, d’une restriction d’accès due aux contraintes du système.

Ce constat invite à reformuler la question de l’équité en santé. On pense souvent l’inégalité en matière d’accès aux soins – revenus, information, géographie. L’expérience des RCP Pacifique illustre bien ce premier registre. En permettant de discuter à distance des dossiers de patients atteints de cancers rares ou complexes, ces réunions en visioconférence entre Gustave-Roussy, la Polynésie française et la Nouvelle-Calédonie, ont réduit le recours aux évacuations sanitaires à 12  % des cas.⁷ Il s’agit d’une forme d’équité par l’organisation.

Mais une part des inégalités se joue en amont  : dans la production même des connaissances médicales. Il ne s’agit donc pas seulement d’inégalités d’accès aux soins, mais d’inégalités d’accès à la preuve elle-même. Certaines populations bénéficient de savoirs produits à partir de leurs caractéristiques propres, quand d’autres sont soignées à partir de connaissances construites sans elles. C’est ce que l’on pourrait appeler des inégalités dans la production des savoirs biomédicaux, c’est-à-dire une forme d’injustice qui précède l’accès aux soins et qui en conditionne la qualité.

C’est une question de reconnaissance  : les patientes âgées – et, plus largement, les personnes âgées – ont longtemps été peu considérées comme devant faire l’objet de données spécifiques. La question ne se posait tout simplement pas. Une médecine fondée sur les preuves qui ne produit pas de preuves pour certaines populations n’est pas seulement incomplète scientifiquement, elle est inégalitaire politiquement. Elle décide, implicitement, que certaines vies méritent moins d’être étudiées. Cette invisibilisation rejoint des analyses récentes en philosophie politique montrant que l’âge structure l’accès aux ressources et à la reconnaissance sociale, produisant des inégalités qui tiennent aussi à une mise à l’écart de ce qui mérite d’être investigué et mieux connu.¹² Et cette décision, rarement nommée comme telle, entraîne des conséquences réelles sur les traitements reçus, les toxicités subies, les autonomies perdues.

Le cancer du sein illustre une réalité documentée à l’échelle de l’oncologie tout entière. Une analyse récente portant sur plus de 7 700 essais cliniques de phase III enregistrés entre 2008 et 2022 montre que moins de 2  % d’entre eux portaient spécifiquement sur des patients âgés.⁸ Même les grands essais ayant utilisé des signatures génomiques pour guider la prescription de chimiothérapie (MINDACT, TAILORx, RxPONDER) n’avaient inclus que 0,8  %, 4,3  % et 11,6  % de femmes de 70 ans ou plus dans leurs populations totales.^9,10,11 Qu’il s’agisse du cancer colorectal, du poumon, de la prostate ou des hémopathies malignes, la sous-représentation des patients âgés dans les essais cliniques est un phénomène général, aux conséquences comparables. Des standards thérapeutiques, construits pour des populations sélectionnées, sont appliqués à des patients dont les caractéristiques – comorbidités, polymédication, fragilité, isolement social – diffèrent substantiellement. Autrement dit, loin d’être universelle, la preuve est produite à partir de populations ciblées, et ses limites tiennent à celles de ces populations.

ASTER 70s illustre, en creux, à la fois ce que coûte cette invisibilité et ce que permet une recherche délibérément inclusive. En produisant des données robustes là où domine l’incertitude, cet essai offre aux cliniciens un appui pour individualiser les décisions, discuter avec les patientes de l’intérêt réel d’un traitement lourd, et renoncer à une chimiothérapie inutile sans sentiment de faute professionnelle. Il renverse la charge de la preuve puisque ce n’est plus le manque de données qui justifie la prudence thérapeutique, c’est la preuve elle-même qui fonde une approche plus mesurée. Son design en témoigne : critères larges incluant comorbidités et fragilité gériatrique, réseau de 84 sites de proximité, évaluation gériatrique intégrée au protocole, une recherche qui a cherché à ressembler aux patientes qu’elle entend soigner.

Pour autant, produire de tels résultats ne suffit pas à transformer les pratiques. Et ils ne devraient pas conduire mécaniquement à une moindre proposition de soins. C’est l’une des leçons les plus constantes de quinze ans d’observation. La diffusion des résultats d’ASTER 70s dépendra largement de leur appropriation par les équipes et les patientes. Cela suppose de nouvelles dynamiques non seulement de formation, de coordination interprofessionnelle et de discussion collective, mais aussi d’ouverture vers les espaces associatifs de patients et citoyens.

Cette appropriation suppose aussi de repenser les conditions dans lesquelles les décisions sont prises. Une décision thérapeutique juste pour une personne âgée ne se déduit pas d’un protocole  : elle se construit dans l’échange, en prenant le temps d’entendre ce que le patient dit de sa vie, de ce qui compte pour lui, de ses priorités, de ce qu’il est prêt à traverser. Les essais cliniques, même les plus inclusifs, ne dispensent pas du travail singulier de situer chaque décision dans une trajectoire de vie.

La patiente décrite par la recherche demeure en partie idéale. La décision clinique se construit dans l’écart entre ce modèle et les caractéristiques singulières du patient. La patiente standard – jeune, sans comorbidités – s’est ainsi imposée comme une norme implicite, reléguant au second plan une clinique attentive aux trajectoires, aux conditions de vie, à ce que la personne est et traverse. C’est cette clinique qu’ASTER 70s invite à réhabiliter, non comme un supplément d’âme, mais comme une condition d’une décision juste.

La question des catégories mobilisées dans la décision reste également ouverte. Si le recours au seul âge chronologique est davantage discuté aujourd’hui, il persiste souvent sous d’autres formes, notamment à travers la notion de fragilité. Celle-ci permet de mieux appréhender l’hétérogénéité des situations, mais elle peut aussi, si elle n’est pas maniée rigoureusement, devenir un nouveau critère implicite de sélection, reproduisant sous un vocabulaire plus légitime les effets de l’exclusion qu’elle prétend corriger.

La question réglementaire est inséparable de cette dynamique. En pédiatrie, l’inclusion des enfants dans les essais est strictement encadrée, au motif qu’ils ont une physiologie propre et ne peuvent être traités comme si les connaissances produites pour d’autres leur étaient directement applicables. Les personnes âgées se trouvent dans une situation analogue. Exiger la justification de toute exclusion fondée sur l’âge ou les comorbidités, intégrer une composante gériatrique aux protocoles concernés, développer des essais pragmatiques  : autant de décisions qui peuvent être prises. Ne pas les prendre constitue donc un choix scientifique et politique.

Cette injustice prend une dimension supplémentaire dans le contexte actuel. Les unités d’oncogériatrie, encore concentrées dans les grands centres, restent inaccessibles à une part importante des personnes âgées – celles qui vivent le plus loin, dans les zones les moins dotées, avec une mobilité réduite et peu de soutien. La patiente âgée supposée par la recherche clinique demeure le plus souvent une patiente idéale, et donc socialement située. Les femmes âgées précaires, isolées, issues de minorités ou vivant dans des déserts médicaux cumulent les facteurs d’exclusion  : de la recherche d’abord, des structures de prise en charge ensuite. Les inégalités liées à l’âge se superposent ainsi aux inégalités sociales et territoriales – et, loin d’être marginales, elles restent largement tolérées, voire invisibilisées, dans les cadres actuels de production des savoirs et d’organisation des soins.

Revenir sur ce terrain quinze ans après, à la lumière d’ASTER 70s, c’est mesurer à la fois le chemin parcouru et ce qui reste à construire. Une preuve existe désormais. Mais la scène du Palais du Luxembourg en octobre 2025 dit autre chose  : la preuve ne suffit pas si elle reste entre les mains de ceux qui la produisent. La rendre publique, la restituer à celles qui y ont contribué en acceptant de participer à la recherche, dans un lieu de pouvoir politique, c’est aussi affirmer que la recherche clinique n’est pas seulement une affaire de spécialistes. C’est un bien commun.

Pour les personnes âgées atteintes de cancer, c’est une question de justice, sociale et politique autant que biomédicale. La recherche clinique n’est pas un espace neutre  : par ses critères d’inclusion et ses priorités, elle décide qui compte dans la médecine d’aujourd’hui et de demain. Faire de cet enjeu un objet explicite de politique scientifique, plutôt que de le laisser se régler implicitement au fil des protocoles, est une des conditions nécessaires pour que la médecine fondée sur les preuves devienne une médecine fondée sur des preuves qui concernent réellement celles et ceux qu’elle prétend soigner.