Patients atteints de mucoviscidose : indications en France des différents modulateurs de CFTR

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Âge

Indication
Ivacaftor1 mois et plus1 variant parmi : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R
Lumacaftor/ivacaftor1 an et plusF508del/F508del

Tezacaftor/ivacaftor

6 ans et plus

F508del/F508del

ou F508del et 1 variant parmi : P67L, R117C

L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A→ G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G→A, 3272 - 26A→G, 3849 + 10kbC→T

Elexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor

2 ans et plus

Au moins 1 variant F508del 

ou accès via le programme compassionnel

CFTR : cystic fibrosis transmembrane conductance regulator.

Tableau 1
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