L’infection chronique par le virus de l’hépatite C (VHC) est associée à des maladies graves du foie évoluant vers une insuffisance hépatique et un carcinome hépatocellulaire.

Le concept de médicament biosimilaire a été lancé par les directives européennes de 2001 et 2004 avec les premières autorisations européennes de mise sur le marché (AMM) délivrées en 2006. Ce sont des «copies» de médicaments biologiques, pour la plupart des protéines. Compte tenu de la variabilité inhérente aux processus de «synthèse biologique» quelques variations de la structure chimique du produit fini peuvent être observées sur les résidus glycosylés mais pas sur la séquence d’acides aminés pour les protéines.

Quatre approches cellulaires principales sont abordées. Les cellules souches humaines pluripotentes induites, mises au point par le chercheur japonais Yamanaka (prix Nobel 2012), sont issues d’une reprogrammation génétique à partir de cellules adultes somatiques différenciées.

Le traitement des maladies auto-immunes bénéficie depuis quelques années de nouveaux médicaments dont certains sont prometteurs. Les choix thérapeutiques et les objectifs de traitement sont cependant variables d’une maladie auto-immune à l’autre. Trois pathologies principales sont ici considérées. C’est dans le domaine des vascularites nécrosantes associées aux ANCA (anticorps anticytoplasmiques des neutrophiles) que les progrès médicamenteux les plus marquants ont été obtenus.

Progrès ou innovation ? Un progrès thérapeutique est induit par une innovation (nouveau mécanisme d’action, nouvelle galénique…) si trois conditions sont associées : constituer une nouvelle modalité de prise en charge d’une maladie ; être susceptible d’apporter un progrès cliniquement pertinent en termes d’efficacité ou de sécurité d’emploi ; répondre à un besoin non ou insuffisamment couvert. Quantification du progrès.

La régulation de l’expression des gènes a soulevé de nombreux espoirs de découverte de nouvelles stratégies thérapeutiques. Il est en ainsi des petits ARN interférents (ARNi) capables de moduler l’expression d’un grand nombre de gènes. Cependant, malgré leur potentiel, plusieurs obstacles s’opposent à leur efficacité : leur instabilité car rapidement dégradés, leur faible pénétration cellulaire, des effets hors cible, la stimulation d’une réponse immunitaire.

L’angiopathie amyloïde cérébrale sporadique (AAC) est une micro-angiopathie fréquente, liée à l’âge, caractérisée par l’accumulation de peptide amyloïde Aβ dans la paroi des artères leptoméningées et des vaisseaux corticaux. Un défaut de clairance du peptide Aβ est largement évoqué dans sa physiopathologie. L’étude de sujets porteurs de mutations dans les rares formes héréditaires montre qu’une longue période présymptomatique est probable. L’AAC est la cause principale d’hémorragies intracérébrales lobaires de la personne âgée.

La DMLA constitue la première cause du handicap visuel dans le monde pour la population âgée de plus de 50 ans. Le nombre total de personnes atteintes est estimé en 2020 à 196 millions. Cependant, il est observé depuis les deux dernières décennies une diminution de la prévalence, sans doute en raison de l’amélioration du mode de vie, dont la baisse du tabagisme, et de la prise en charge des patients. Les facteurs de risque sont l’âge, l’origine ethnique (fréquence accrue chez les Européens), les facteurs génétiques (106 gènes impliqués), le tabac, l’obésité.